Malattie rare, quando sono i pazienti a promuovere l'industria farmaceutica

Chi valuta davvero l'operato di un'azienda farmaceutica? Non solo gli analisti finanziari o i regolatori, ma sempre più spesso le persone che convivono ogni giorno con una malattia rara e le organizzazioni che le rappresentano. È da questo osservatorio che arriva il verdetto più recente sul settore: nella “Corporate Reputation of Pharma 2025/2026 – Rare-Diseases Edition”, l'indagine indipendente di PatientView che ha raccolto il giudizio di 502 associazioni di pazienti attive in 63 Paesi - a rappresentanza di quasi 3 milioni di persone - Sobi si conferma al primo posto per il secondo anno consecutivo, su 38 aziende farmaceutiche e biotech valutate.

Un risultato che l'azienda svedese, specializzata in malattie rare, accompagna con altri due piazzamenti: primo posto anche nell'edizione dedicata alle malattie emorragiche e secondo posto nella classifica globale che mette a confronto tutte le aree terapeutiche. I punteggi migliori arrivano su centralità del paziente, relazioni con le associazioni e servizi “oltre il farmaco”.

«Non si tratta soltanto di una classifica, ma della conferma che il nostro impegno viene percepito da chi, ogni giorno, rappresenta e accompagna le persone che convivono con una malattia rara», spiega Carla Rapaccioli, Community Engagement & Communication Head di Sobi Italia. Per l'azienda l'advocacy non è un'attività separata dal resto del business: «Significa lavorare affinché la voce delle persone con malattie rare e dei loro caregiver sia ascoltata e valorizzata - dice Rapaccioli - ed è parte integrante della nostra strategia di sostenibilità: creare valore significa generare un impatto concreto e duraturo per le comunità che serviamo».

Il riferimento operativo è il framework globale “Unite4Rare”, attraverso cui l'azienda dice di tradurre l'ascolto delle comunità in iniziative concrete: in Italia, negli ultimi 12-18 mesi, rientrano campagne come Cl3Ar sulla salute renale, progetti di coinvolgimento attivo per le persone con piastrinopenia immune (Itp), percorsi sviluppati con FedEmo sull'emofilia e l'iniziativa Rare Means Care per la Giornata delle Malattie rare.

Ma è sul fronte dell'accesso, più che su quello dei riconoscimenti, che Rapaccioli individua i nodi ancora aperti per il sistema italiano. «Uno dei temi più rilevanti continua a essere la diagnosi precoce: per molte patologie rare il percorso diagnostico può essere ancora lungo e complesso, con un impatto significativo su paziente e caregiver», osserva. A questo si aggiunge «l'equità di accesso: è fondamentale che l'innovazione possa tradursi in opportunità concrete per tutte le persone che ne hanno bisogno, e la necessità di garantire continuità assistenziale e coordinamento» lungo tutto il percorso di cura, tra ospedale, territorio e servizi di supporto.