Pazienti Sma, dopo l’innovazione la nuova sfida è la qualità della vita

È una sfida che riguarda anche il Servizio sanitario nazionale. L’innovazione ha senso se riesce a tradursi in un accesso equo alle cure, indipendentemente dal luogo in cui una persona nasce o vive. E la presa in carico non si dovrebbe interrompere quando termina la fase più intensamente clinica, ma accompagnare la persona lungo tutto l’arco della vita.

In questo percorso, lo screening neonatale continua a essere una priorità per Famiglie Sma. Ancora una volta, durante il convegno, i clinici ci hanno ricordato quanto la diagnosi precoce e l’avvio tempestivo della presa in carico possano cambiare radicalmente il decorso della malattia. Oggi abbiamo la possibilità concreta di intervenire prima che il danno diventi irreversibile. Per questo non possiamo accettare che questa opportunità dipenda dal territorio in cui un bambino nasce.

Aggiungo che una presa in carico efficace deve essere anche pronta ad affrontare l’imprevedibilità. Per questo per noi è particolarmente importante il rinnovo della collaborazione con la Società Italiana di Medicina d’Emergenza-Urgenza (Simeu) finalizzata a migliorare la gestione delle persone con Sma nei contesti di emergenza. Il pronto soccorso è spesso il luogo nel quale il tempo è poco e la conoscenza della storia clinica della persona può essere necessariamente limitata. Disporre di indicazioni condivise, protocolli appropriati e professionisti formati significa ridurre il rischio di interventi non adeguati e garantire maggiore sicurezza.

Anche questo è qualità della vita: sapere che, quando qualcosa accade, il sistema è preparato a riconoscere i bisogni specifici di una persona con Sma.

Abbiamo fatto molta strada. Lo dobbiamo alla ricerca, ai clinici, alle famiglie, alle istituzioni e soprattutto alle persone con Sma che per anni hanno contribuito a cambiare il modo stesso di guardare alla malattia. Ma proprio i risultati raggiunti ci chiedono di alzare ulteriormente l’asticella.

Le prossime sfide saranno l’equità nell’accesso alle terapie, l’estensione e l’omogeneità dello screening, la continuità assistenziale, la gestione delle emergenze, il sostegno ai caregiver e, più in generale, la possibilità per ogni persona di costruire il proprio progetto di vita.

Non dobbiamo scegliere tra innovazione scientifica e rivoluzione sociale. Le due dimensioni devono procedere insieme.

Oggi non ci basta più chiederci quanto siamo riusciti a modificare la malattia. Dobbiamo chiederci quanto siamo riusciti a modificare la vita delle persone.

È qui che misureremo davvero il valore dell’innovazione. E questa, per la nostra comunità, è la prossima grande sfida.

* presidente Famiglie SMA