San Raffaele-Telethon, così l'Italia diventa il laboratorio della medicina genomica

La prima collaborazione europea del programma “Danaher Beacon” nasce a Milano e porta con sé una promessa ambiziosa: accelerare lo sviluppo delle terapie geniche e cellulari che stanno ridisegnando la medicina di precisione. L'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) entra infatti nella rete internazionale di centri di eccellenza scelti dal gruppo biotech Danaher, attraverso la controllata Cytiva, per sperimentare tecnologie e processi destinati a rendere più rapida, scalabile e sostenibile la produzione di terapie avanzate. Il progetto si concentrerà su alcuni nodi tecnologici cruciali: l'ottimizzazione dei vettori lentivirali, strumenti utilizzati per trasferire materiale genetico nelle cellule, l'evoluzione delle tecniche di gene editing e l'automazione delle procedure di manipolazione delle cellule staminali del sangue. Obiettivo condiviso è rendere le terapie cellulari e geniche più riproducibili, scalabili e accessibili, superando uno dei principali ostacoli che oggi ne rallenta l'arrivo ai pazienti.

Per Fondazione Telethon l'ingresso nel programma rappresenta un riconoscimento scientifico ma anche un investimento strategico sul futuro del settore. «Il valore di questa collaborazione è altissimo perché significa che il nostro istituto viene riconosciuto per la sua eccellenza e viene proiettato sulla frontiera dell'innovazione -, spiega Ilaria Villa, direttrice generale della Fondazione - Qui si sperimenteranno nuove modalità di sviluppo tecnologico intorno alle terapie avanzate personalizzate su scala mondiale». Il nodo centrale resta la cosiddetta scalabilità: molte terapie geniche hanno dimostrato efficacia clinica, ma la loro produzione resta complessa, costosa e difficile da replicare su larga scala. «Oggi l'industria delle biotecnologie fatica ad avanzare proprio perché questi processi sono molto complessi -, osserva Villa -. Collaborazioni come questa aiutano a studiare strade scientificamente robuste ma anche accelerabili e più sostenibili dal punto di vista economico».

Il modello dei Beacon nasce proprio con questo obiettivo: trasformare alcuni centri di ricerca di eccellenza in laboratori di sperimentazione tecnologica dove industria e accademia possano testare nuove soluzioni. «Diventiamo un faro -, dice Villa -. Non ci limitiamo a replicare processi industriali, ma spingiamo avanti la conoscenza sperimentando strumenti e tecnologie insieme a un partner che riconosce la qualità della nostra ricerca». Il programma avrà un orizzonte pluriennale e punterà anche sull'automazione dei processi oggi ancora manuali nella manipolazione delle cellule staminali ematopoietiche. Migliorare rese, sicurezza e replicabilità dei sistemi di gene editing potrebbe tradursi in tempi di sviluppo più rapidi e costi ridotti, due fattori decisivi per l'accesso dei pazienti alle terapie. Secondo Villa, l'iniziativa ha anche un valore simbolico per il sistema europeo della ricerca. «L'Europa fatica ancora a essere centrale nelle biotecnologie -, osserva -. Il fatto che un grande gruppo scelga un istituto italiano per questo investimento dimostra però che esistono competenze di livello globale».

Resta la sfida economica delle terapie avanzate, spesso associate a costi molto elevati. Anche su questo fronte Telethon rivendica un ruolo peculiare. «Noi siamo una realtà non profit che lavora con standard industriali ma senza la logica del profitto -, sottolinea Villa -. Questo ci permette di essere un laboratorio di innovazione dove nuovi processi possono essere sperimentati e poi diventare standard per l'intero settore». Per la fondazione, che negli anni ha portato sul mercato alcune terapie geniche sviluppate nei propri laboratori, l'obiettivo finale rimane invariato: trasformare la ricerca in cure concrete. «Dietro tutto questo lavoro -, conclude Villa -, c'è la missione di rendere le terapie davvero accessibili ai pazienti che ne hanno bisogno». Nel medio periodo i risultati saranno misurati attraverso indicatori molto concreti: riduzione delle perdite di materiale biologico durante le fasi di produzione, aumento delle rese dei vettori virali e maggiore automazione delle procedure di laboratorio. Miglioramenti apparentemente tecnici che, nella filiera della terapia genica, possono però fare la differenza tra una scoperta scientifica promettente e una cura realmente disponibile per i pazienti. Un passo che può avvicinare la medicina genomica alla pratica clinica su larga scala in Europa.